NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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Durante el pasado año se realizaron las pruebas a 59.831 bebés
Agrupadas en 5 bloques temáticos, estas acciones contemplan el acceso equitativo a las pruebas genéticas en todo el territorio nacional, impulsar la investigación en AF o establecer un modelo de atención en el que se optimicen las consultas con distintos especialistas en un mismo día
La Comisión Europea plantea reformas regulatorias, centros de excelencia y una agenda legislativa ambiciosa para recuperar competitividad en terapias avanzadas y reforzar la autonomía tecnológica de la UE.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) impulsa un evento para analizar la realidad de estos medicamentos desde diferentes perspectivas.
La compañía realizó en nuestro país 113 ensayos clínicos desarrollados en 2024 y mantuvo colaboración con 839 centros de investigación
La ministra avanza que el Plan Terapias Avanzadas en el CISNS del 4 de julio y que para después del verano se impulsará la nueva ley de pacientes  
Se ha dado luz verde también a 4 nuevas indicaciones de 3 medicamentos ya financiados
Investigadores del centro Genyo de Granada estudian nuevas dianas terapéuticas para dar una solución a los pacientes de Nedamss
La asociación responde a los principales retos del sector con propuestas centradas en tres pilares: financiación ágil para la innovación, regulación más simple y rápida, y una UE más cohesionada y competitiva a nivel global. 
La entidad que atiende a pacientes con enfermedades raras asegura que “la inequidad autonómica en el número de enfermedades cribadas neonatalmente en España no solo es injusta, es inaceptable”
El Ejecutivo gallego autorizó la licitación del suministro sucesivo del medicamento `Etranacogen Dezaparvovec´ destinado al abordaje del trastorno de coagulación sanguínea hereditaria
La directora ejecutiva Elmer Cooke recuerda que el pasado año se superaron el centenar de recomendaciones de nuevos medicamentos, algo que no ocurría desde 2009
El acto estuvo presidido por la presidenta de la Comunidad de Madrid, Isabel Díaz Ayuso, quien aseguró que la región se ha convertido en un centro de innovación biofarmacéutica a nivel mundial y empresas como Lilly son fundamentales en la construcción del servicio económico de la medicina y la vida
El Comité de Salud Pública (SANT) refuerza su papel en la configuración de una política europea en biotecnología de base científica, ética y competitiva, avanzando en la simplificación regulatoria.
Entrevista a la presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), Beatriz Perales, en la que celebra avances en el anteproyecto de Ley de los Medicamentos, pero alerta de algunas cuestiones que pueden poner en riesgo el acceso y desarrollo a los tratamientos para enfermedades raras.
“La inequidad autonómica en el número de enfermedades cribadas neonatalmente en España no solo es injusta, es inaceptable”, aseguran
España autorizó 207 ensayos clínicos en enfermedades raras durante 2024, lo que supone un aumento del 10% respecto al año anterior y confirma la tendencia creciente en investigación biomédica.
Reconoce a estas patologías como una prioridad de salud mundial para la equidad y la inclusión
Las nuevas recomendaciones del CHMP incluyen tres biosimilares
La iniciativa está dirigida a mejorar el manejo y la información sobre este grupo de patologías
Incluye el nuevo tratamiento para la ELA anunciado el pasado jueves por el Ministerio de Sanidad
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha aprobado la financiación de Tofersen, un medicamento huérfano al que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido autorización bajo circunstancias excepcionales
El COFM y Adevime analizan la integración de las terapias avanzadas en el sistema sanitario y el papel del farmacéutico en su implementación
La ministra anuncia que presentará ante la Organización Mundial de la Salud la Estrategia Nacional de Salud Global
Farmaindustria ha presentado más de 60 alegaciones al Anteproyecto de Ley del Medicamento, denunciando un enfoque “cortoplacista” centrado en el gasto y reclamando una revisión integral para asegurar su viabilidad durante los próximos diez años.

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